ニュースの要点
厚生労働省は12月13日、「第6回 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会」を開催し、「検証的試験等における日本人データの必要性の整理及び迅速な承認制度のあり方について」等を議題として議論された。
- 検証的試験等における日本人データの必要性の整理について
- 新薬の開発はグローバル化が進み、国際共同治験の実施により世界同時開発することが主流となっている。また、日本が国際共同治験に参加できなかった場合には、日本人での有効性・安全性を確認するために、国内での臨床試験を実施した上で承認申請されることが通常である。
- このため、国際共同治験への日本の参加を含めた国内での臨床試験が円滑に実施されるよう、治験を実施しやすい環境作りなど我が国の創薬力向上を図ることが重要である。
- 一方、例えば、患者数の極めて少ない、いわゆる超希少疾患においては、国際共同試験や国内試験において組み入れられる日本人の症例数が極めて少なく、国際共同治験や海外試験との一貫性・類似性を評価するには情報量が乏しい場合もある。これまでは、日本人のデータが集団としての評価が難しい程度に少なくても、個々の被験者の詳細な医学的情報をみて日本人に外国人のデータを当てはめることができるか精査してきた。
- このような場合における日本人の臨床試験データの必要性について、少数例であっても医療現場への情報提供を求める意見や、創薬力向上の観点を踏まえ、検討したい。
【製薬業界の提案】
適切にデザインされた海外臨床試験の結果や類薬の情報を含めた既存の知見、モデリング＆シミュレーション等に基づき日本人での用法・用量並びに有効性・安全性が説明可能な場合、改めて日本人での少数例の試験を行わずに、海外で実施された臨床試験等で臨床データパッケージを構成できると考える。
- 迅速な承認制度のあり方について
- 医療上の必要性の⾼い希少・重篤な疾患に対する医薬品については、検証的試験の結果を待たず、探索的な試験結果に基づいて薬事承認を行う制度が、日米欧において設けられている。
- しかしながら、日本の条件付き承認制度は、米国のAccelerated Approval（迅速承認）やEUのConditionalApprovalと比べて、適用件数が少ないことから、製薬業界やベンチャー企業、患者団体等から、その運用の拡大を求める声がある。
- 今般、欧米の運用状況を調査研究した令和５年度厚生労働科学特別研究事業（研究代表者：北里大学成川衛教授）の中間報告も踏まえ、我が国における迅速な承認制度のあり方について検討したい。
- 今後の対応について（論点）
- 日本の条件付き承認制度の適用件数が少ない現状に鑑み、条件付き承認制度の対象のあり方について、どう考えるか。
- 承認後に検証試験を実施することのフィージビリティについて、どう考えるか。
- また、市販後に実施した検証的試験等の結果によっては、承認を取り消す可能性があることについて、その運用のあり方をどう考えるか。
